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Medicamento inovador contra cegueira genética custará US$ 850 mil nos EUA

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O Luxturna, um medicamento contra a degeneração hereditária da retina que pode provocar cegueira total, será vendido por 850 mil dólares nos Estados Unidos; Spark Therapeutics

O Luxturna, um medicamento contra a degeneração hereditária da retina que pode provocar cegueira total, será vendido por US$ 850 mil nos Estados Unidos, o que o torna um dos tratamentos mais caros do mundo.  


Produzido pelo laboratório Spark Therapeutics, o Luxturna inova completamente no tratamento contra a degeneração hereditária da retina, que provoca cegueira total, realizando uma mutação para "consertar" o gene defeituoso. Trata-se de uma "terapia genética", feita por meio de uma única aplicação por injeção debaixo da retina. Ele é administrado em dose única, confirmou sua fabricante, a empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, com sede na Filadélfia. 

O medicamento custará US$ 425 mil por olho, mas o preço final se mantém abaixo de US$ 1 milhão, que era inicialmente estimado quando recebeu a autorização da agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) em meados de dezembro.

O anúncio foi feito em meio a um debate sobre o alto preço dos medicamentos nos Estados Unidos, em especial os dos tratamentos qualificados como inovadores, e provavelmente suscitará protestos. Antecipando-se às críticas, a Spark prometeu reembolsar os pacientes se o tratamento não for efetivo, e também planeja solicitar que as autoridades de saúde autorizem um pagamento por etapas.

Biotecnologia e os medicamentos milionários

A empresa de biotecnologia continua assim o enfoque adotado recentemente pelo laboratório suíço Novartis no início da comercialização do Kymriah, destinado a tratar uma forma muito agressiva de leucemia em crianças e jovens adultos. O laboratório suíço se comprometeu a devolver o dinheiro às seguradoras e aos pacientes caso o tratamento, vendido a US$ 475 mil, fosse ineficaz.

O Luxturna é considerado o primeiro remédio americano baseado na terapia genética, que consiste em corrigir um problema genético mediante a reparação do gene defeituoso. Atualmente há registros de cerca de 1.000 casos de pessoas nos Estados Unidos que sofrem de degeneração hereditária da retina, também conhecida como degeneração macular hereditária, e são esperados entre 10 e 20 novos casos por ano nos próximos anos.

Além do Luxturna, outros remédios se aproximam de um milhão de dólares atualmente, embora em alguns casos necessitem de várias doses. É o caso do Spinraza (Nusinersen na Europa), desenvolvido por Biogen e Ionis Pharmaceuticals contra a atrofia muscular, e do Soliris, fabricado pelo Alexion Pharmaceuticals para tratar uma rara doença renal. Ambos custam cerca de US$ 750 mil.

O medicamento mais caro do mundo é o Glybera, o primeiro vendido por US$ 1 dólares pelo grupo holandês UniQure, para tratar várias doenças genéticas.